美国医疗体系不断在制度和技术之间寻找平衡，从最初的按项目付费到预付费试水，再到DRG分组付费与审评提速的接连推进，每一次改革都在实地检验与迭代中渐次完善。
“在这个世界上最富有的国家，没有人应该因为生病而担心破产或失去家园。”——巴拉克·奥巴马
奥巴马在2009年奥巴马签署《平价医疗法案》（Affordable Care Act，ACA）时如此发声，却道出了早在上世纪七十年代末就已显现的美国医疗困局：患者因高昂的医费延误就医，保险公司在保费与赔付之间难以抉择，医院和医生在保障质量与平衡账目中苦苦挣扎。
面对这一局面，政府、学界和产业界展开多轮交互式改革：既有付费模式的制度创新，也有科研成果的专利化推动；既有监管效率的提升，也有市场主体的整合与合作。
同时，制药企业敏锐捕捉各轮改革机遇，将制度变革作为跳板，迅速扩充研发管线、加速产品获批并拓展市场版图。这些行动不仅改写了行业格局，也让美国医疗体系的“试验田”效应广播至全球，成为值得借鉴的“美国样本”。
正如下图所示，自1960年起，美国人均医疗支出由147美元攀升至2023年的14,944美元，占GDP比重也从5.0%提高至19.3%，巨额成本压力正是多轮改革持续迭代的内在驱动力（图1）。
接下来本文将沿着从预付费探索、学术创新产业化、诊断分组付费与仿制药兴起、审评与安全双重强化、行业并购与管理式医疗深化、信息化与全球化研发变革、生物技术与数字健康爆发式发展，到疫情期间的极速疫苗部署与未来基因与人工智能诊疗布局的演进脉络，展现了政府、消费者、监管机构与医药企业如何在成本、效率与公平之间通力协作，不断迭代优化美国医疗体系。
1.健康维护组织：预防优先的第一次试水
1973年，《健康维护组织法案》（Health Maintenance Organization Act，HMO Act）在联邦政府的推动下破冰实施。当时美国人均医疗支出已超过500美元，占GDP比重约8%（图1），成本压力迫使政策制定者从“按项目付费”向“按人头预付”转变。
在洛杉矶的一家早期试点医院，凯撒医疗（Kaiser Permanente）的社区诊所里，护士长玛丽·霍普金斯回忆道：“最初大家都怀疑：如果失去了按服务收费的激励，医生会不会减少服务？但很快我们发现，当医生和护士把精力放在慢病管理和预防保健上，急诊入院率反而下降了近15%，患者也更满意。”
HMO模式的核心在于把原本逐案结算的报销方式，改为按会员人数收取固定保费，并通过网络内合作协议将预防性服务、早期干预和慢病管理放在优先位置。
联合健康集团（UnitedHealth Group）和艾特纳保险公司（Aetna）等先行者利用这一政策，迅速搭建覆盖全美的大型HMO网络。他们与当地社区、企业和医疗机构签订合作协议，为会员提供从基层诊所到专科医院一体化的服务链。
强生公司（Johnson & Johnson）等医疗器械巨头也与HMO携手，将一次性手术器械、标准化敷料和成套诊断设备推广至网络医院，实现用材标准化和批量采购优势。
HMO时代为美国医疗体系带来两大启示：
其一，支付模式的设计能够深刻影响医疗行为
其二，预防与管理往往比救治更具成本效益。
尽管此后HMO模式也遭遇过“服务过度集中”与“网络限制”两方面的争议，但它的出现无疑为后续的一系列支付改革提供了试验田和经验积累。
2.拜杜–多尔法案与生物技术浪潮的崛起
迈入1980年国会通过拜杜–多尔法案（Bayh–Dole Act），允许高校和初创企业拥有联邦资助研究成果的专利权。此时人均支出约1,100美元，占GDP比重接近9%（图1），政府迫切需要激活科研成果的产业化。
时任参议员拜杜和代表多尔在一场听证会上提到：“我们在政府研究中投入了上百亿美元，如果成果永远停留在实验室，无异于让纳税人的钱白白浪费。”
这一法案通过后，基因泰克公司（Genentech）、安进公司（Amgen）、百健公司（Biogen）等一批先锋企业迅速设立，专注于单克隆抗体、重组DNA和基因克隆等前沿技术。
初期，这些企业瞄准了难以用小分子化学药物解决的慢性病与罕见病市场。
Amgen推出的人红细胞生成素（Erythropoietin，EPO）让透析患者告别了频繁输血和贫血困扰；粒细胞集落刺激因子（Granulocyte Colony-Stimulating Factor，G-CSF）则显著减少了化疗引发的白细胞减少症并发症。
HMO和保险公司发现，尽管这些生物制剂价格偏高，但因其减少了并发症、缩短了住院时间，总体医疗成本反而下降。在一次行业峰会上，一位HMO财务总监坦言：“我们最初以为这些药物会把成本推到无法承受的高度，结果却收获了前所未有的节省，也让我们对‘高单价也能高价值’的理念有了全新认识。”
由此，“创新药物—成本节约”的良性循环迅速形成，吸引了更多风险投资和科研资源涌入生物技术领域。
美国国立卫生研究院（National Institutes of Health，NIH）也扩大了对遗传学和蛋白质工程的资助规模，形成以政府、学术、企业和投资为节点的创新生态系统，推动美国在生物医药产业上逐渐奠定了全球领导地位。
3.艾滋病危机：公共卫生与产业联盟的双重催化
1981年，美国报告首例不明原因免疫系统衰竭病例，随后被确认为艾滋病（AIDS）。彼时支出已飙升至约1,200美元／人，占GDP约10%（图1），公共卫生危机让快速审批与公平可及成为社会共识。
美国疾病控制与预防中心（Centers for Disease Control and Prevention，CDC）和NIH迅速成立专项研究项目，食品药品监督管理局（FDA）也推出先导性审批通道。
在华盛顿特区，白宫顾问安东尼·福奇带领科研团队昼夜奋战，力求在最短时间内筛选出抗病毒候选分子，即便效果有限，也要尽快推进至临床试验阶段。
吉利德科学公司（Gilead Sciences）从一开始就将抗逆转录病毒药物作为核心战略。
1987年，它收购了齐多夫定（AZT）的生产技术并推动其上市；之后继续投入组合疗法研究，将多种药物固定剂量配比，以简化患者用药方案。
1998年推出的Truvada，将治疗与预防（Pre-exposure prophylaxis，PrEP）结合，既帮助感染者延长寿命，也在高风险人群中有效降低了新发感染率。吉利德的案例印证了：在重大公共卫生危机面前，只有政府资金支持、监管加速和企业技术创新三者高度协同，才能让有效疗法最短时间内惠及患者。
这段历史也让整个行业意识到：面对全球健康威胁，药物价格固然重要，但更关键的是确保研发与生产速度，以及公平可及的分配机制。因此，许多非营利组织和国际机构在此后纷纷与制药企业合作，推动新药在发展中国家的差异化定价与无偿供应。
4.DRG付费改革与仿制药的平衡之道
1983年，医疗保险（Medicare）引入诊断相关组（DRG）付费模式，将住院患者按主要诊断归类打包结算，医院需在固定报销额度内控制成本，超支自行承担。
这一改革彻底改变了“量越多、收入越高”的旧有激励，让医院将精力转向流程优化、病程管理和并发症预防。（人均支出已接近1,300美元，占GDP约12%（图1））一位来自约翰·霍普金斯医院的CFO曾指出：“DRG最开始让我们跌了眼镜，但很快我们学会了通过临床路径、护士主导的出院计划和多学科团队会诊来降低平均住院日，从而在医保支付下依然保持盈余。”
（DRG支付示例计算流程）以2001年旧金山某医院一例“髋、股骨手术”（DRG 482）为例，图中展示了从当地“工资指数”及劳务/非劳务费率算出“标准联邦费率”，再乘以DRG相对权重（RW），最后叠加教学及救助补贴，得出最终支付金额（约11,303美元）。
通过本图，可以看到DRG模式下的每一步资金拆分及激励逻辑，它既说明了为什么医院要控制住院天数，也揭示了“固定打包+相对权重+加成补贴”三重机制如何共同作用于成本管理与服务质量优化。
1984年，《哈奇–瓦克斯曼法案》（Hatch–Waxman Act）一经实施，就为仿制药打开了快速通道。此前，美国仿制药只能零星生产，市场份额非常有限，价格也与原研药相差无几。
法案允许仿制药企业通过简化的新药申请（ANDA）程序，只需证明与原研药在质量和疗效上的等效性，就能跳过大规模临床试验，直接获得上市许可；而第一个成功挑战原研专利的仿制厂商，还能享有180天的独家销售期，鼓励大家抢先进入市场。
这一制度设计催生了麦兰（Mylan）、梯瓦（Teva）、赛诺菲旗下山德士（Sandoz）等巨头迅速扩张，使美国成为全球最大的仿制药生产国：目前，仿制药占美国处方药用量的90%以上，却只消耗不到20%的药品支出，每年为患者和医保体系节省超千亿美元。
不断下降的价格，让许多慢病患者和老年人能够坚持用药；在社区医院和基层诊所，常见的降压、降糖、抗生素等基本药物也因此变得更容易获得。
更重要的是，仿制药的价格竞争反过来促使原研药企加速创新，他们在保持专利收益的同时，开始尝试与保险方共担风险、推出患者援助计划，将“创新”与“可及”结合起来。
哈奇–瓦克斯曼法案不仅实现了激励研发与控制成本的双重目标，也为全球仿制药市场提供了成功范例，为美国医疗体系的可持续发展注入了新动力。
5.审评效率与器械安全的双重强化
为配合危重症药物的研发和上市需求，1988年FDA推出危重病药物优先审评（Priority Review）机制，允许企业在提交完整申请前先行提交关键临床数据，以换取审评资源倾斜。
1992年，《处方药申报者付费法案》（Prescription Drug User Fee Act，PDUFA）正式实施，制药企业向FDA缴纳审评费用，使FDA获得持续、稳定的经费来源，用于增聘审评人员和优化流程。此举奠定了后续一系列加速审批机制的资金基础。
1998年，FDA在此基础上设立快速通道（Fast Track）机制，专门针对尚无满足医疗需求疾病的创新疗法，提前启动与企业的沟通与临床试验审批，显著缩短了新药从临床到上市的时间。
与此同时，1990年《医疗器械安全法案》对高风险器械提出全面监控要求，建立事前审批和事后不良事件报告体系，推动厂商在设计与临床试验中更早纳入安全性考量。
2007年，《食品药品管理法修正案》（FDA Amendments Act, FDAAA 2007）再次强化FDA的上市后监管权限，赋予其更强的召回与风险评估权，并要求医疗器械及药品厂商提交定期安全性更新报告，为后续电子病历和大数据监测打下基础。
在这一双管齐下的监管体系下，创新与安全并重，为PD-1抑制剂（Opdivo）、HER2单抗（Herceptin）等重磅新药及高端医疗器械的迅速获批和持续优化提供了制度保障。
6.并购浪潮与Managed Care的深化
90年代，并购成为制药企业提升研发管线与市场覆盖的主流战略。1996年Ciba-Geigy与Sandoz合并成立诺华（Novartis），1999年Astra与Zeneca合并为阿斯利康（AstraZeneca），通过资源整合与全球渠道协同，这些巨头在心血管、呼吸、肿瘤等领域实现了全面覆盖。到1996—1999年间，人均支出已超3,000美元，占GDP约12%（图1）。
与此同时，管理式医疗（Managed Care）在HMO模式基础上继续演变。
图中显示，1975年至1997年，Medicaid支出一路攀升；
但自1997年《平衡预算法案》（Balanced Budget Act）实施后，支出增速明显放缓，至2005–2006年更基本保持稳定，这正是法案在前五年节省约上百亿美元的直观结果。
国会之所以对Medicaid支出进行大规模压减，一方面是为了遏制联邦预算赤字不断扩大，另一方面也是为了抑制医疗费用的快速上涨，并将部分风险和成本管控责任转移给私人保险公司和各州政府，让市场机制更多地参与支付安排。
在这样的背景下，平衡预算法案通过Medicare+Choice制度，对传统Medicare支付方式进行了深度调整，为PPO（优选提供组织）和POS（点选服务）等多种管理式医疗模式铺平了道路。
借助这些模式，保险公司在选择医疗提供者、设置报销范围方面拥有了更大话语权，有效在成本与质量之间寻求平衡；与此同时，制药与医疗器械企业也被要求在新产品的临床试验阶段加入健康经济学评估，用数据说明其在成本—效果和长期价值上的优势，从而在激烈的市场竞争中站稳脚跟。
7. 信息化浪潮与全球化布局
跨入千禧年，信息技术与医疗行业深度融合。
2000年，《医疗器械监管条例》确立了电子病历、数字诊断设备和可穿戴传感器的监管框架。
2003年，人类基因组计划（Human Genome Project，HGP）完成后，高通量测序和真实世界证据（Real World Evidence，RWE）技术成熟，研发团队利用大数据进行患者亚群筛选与疗效预测，显著降低了失败率和成本。彼时人均支出已超4,800美元，占GDP约13.4%（图1）。
同期，医疗保险处方药、改善和现代化法案（Medicare Prescription Drug, Improvement, and Modernization Act，Medicare Part D）于2006年生效，为65岁及以上老年人提供处方药报销。
赛诺菲（Sanofi）的长效胰岛素Lantus与辉瑞（Pfizer）的他汀类降脂药Crestor凭借优异疗效和报销覆盖，获得数百亿美元市场。
跨国巨头纷纷在中国、印度、巴西等新兴市场设立研发与生产基地，实现全球化与在地化并行。本土仿制药和生物类似药企业借助法规和渠道红利，迅速扩张，令全球医药竞争进一步加剧，也推动了全球药品可及性的提升。
8. 生物技术多元化与精准医疗的跃升
2010年代，Biotech 2.0浪潮全面爆发。
Kite Pharma与Novartis合作的CAR-T细胞疗法在白血病与淋巴瘤中获批，标志基因与细胞疗法迈向成熟；Alnylam的RNA干扰药物Onpattro在遗传性淀粉样变性中取得显著成果；Spark Therapeutics的Luxturna让遗传性视网膜疾病患者重见光明。
与此同时，百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb，BMS）的Opdivo、再生元-赛诺菲的Dupixent等免疫检查点抑制剂与单抗药物持续刷新肿瘤、炎症和自身免疫疾病的治疗标准。此时人均支出已逾8,400美元，占GDP约17.4%（图1），创新与健康经济学评估双轮驱动新疗法获批与报销。
这一阶段的创新强调“精准+价值”双轮驱动：FDA和保险公司采用多维度评估体系，将疗效、生活质量改善和长期成本节约纳入支付考量，确保真正有效且具备健康经济学优势的新疗法能够持续获批并获得报销。
9. 奥巴马医改与数字健康的新起点
2009年，在两党反复博弈中，奥巴马政府提出《平价医疗法案》（ACA），以“个人强制保险”“医疗交易所”“税收补贴”为核心，通过行政令与国会谈判，于2010年3月正式签署。
2014年，ACA全面生效：禁止保险公司因既往病史拒保、取消年度与终身赔付上限，并借助Medicaid扩展和分级补贴，让数千万中低收入者首次在政府与市场之间获得双重保障。
此时美国人均医疗支出已突破12,800美元，占GDP约18.4%（图1），而保险覆盖率则从未投保的16%降至不足10%，显著减少了因大病导致的家庭破产风险。
尽管早期交易所网站出现过技术故障，部分州拒绝扩展Medicaid也造成过“覆盖洼地”，以及某些地区因风险池重新划分而出现保费上涨争议，但ACA坚实地奠定了“人人可保”的制度基石。
从本图可以看到，
2014年约800万美国人首次通过ACA交易所选保，随即攀升至2016年的1,268万；在2017年取消购买罚款后，人数回落并在1,140万左右震荡；新冠疫情和2021年救助计划的补贴加码，令注册人数自2021年起再次快速反弹，2024年更达到2,144万，较初期增长近170%。这一趋势不仅证明了强制购买与补贴机制的拉动效应，也反映了政策连贯性与市场信心对保险覆盖率的关键影响。
对于制药企业而言，ACA一方面扩大了处方药市场，另一方面也使政府与保险商在新药定价上更趋严苛，“创新定价”与“社会可及性”成为常态化考量；同时，ACA为数字健康的监管和应用奠定了框架。
2007年通过的PDUFA为收集真实世界证据（RWE）和药品上市后安全监测奠定了基础。
随后，FDA在2017年发布首份数字健康指导，2021年又推出了AI/ML SaMD行动计划。 疫情前，这些政策已在部分社区推动了远程诊疗和虚拟随访，正是ACA这一里程碑式改革，让美国医疗体系在覆盖扩大、成本控制与技术创新之间，找到了新的平衡点。
在奥巴马执政之后，ACA并非一成不变。
2017年，特朗普政府通过《减税与就业法案》（Tax Cuts and Jobs Act）将“个人强制购买保险”罚款归零，并放宽了短期医疗保险计划的期限与销售范围，这一系列举措在一定程度上削弱了交易所的吸引力，也与前述图中2017–2020年注册人数的回落相呼应。
2021年拜登上任后，随即发布《美国救助计划法案》（American Rescue Plan Act），临时扩大并提高了ACA交易所补贴，将最高收入门槛的补贴资格向高收入群体开放，并对领取失业救济者提供额外优惠；2022年又通过《通货膨胀削减法案》（Inflation Reduction Act）将这些“增强补贴”延长至2025年底。
此外，拜登还签署“行政命令14070，”要求各州继续扩大Medicaid覆盖、修补“家庭漏洞”（family glitch）并加大对弱势群体的入保推广力度。
这些举措共同推动了交易所注册人数在2021年之后的强劲反弹，也为ACA注入了新的生命力，让这项改革更加贴近当下的医保需求与市场现实。
10. 新冠疫情下的终极考验与快速应对
2020年新冠疫情席卷全球，美国政府迅速启动百日行动（Operation Warp Speed），向辉瑞-BioNTech、莫德纳和强生等疫苗团队提供立法豁免、研发资金和早期采购协议，使mRNA疫苗在不到一年内获FDA紧急使用授权。这一速度不仅创造了制药史纪录，也让全社会见证了政府、企业与科研机构协同创新的巨大潜能。
疫情也推动远程医疗和社区护理的常态化：美国医疗保险与医疗补助服务中心（Centers for Medicare & Medicaid Services，CMS）与FDA临时放宽了远程诊疗、居家检测和电子处方的报销与监管门槛，疫情结束后将多项临时措施转为长期政策，推动医疗服务从医院中心走向家庭与社区，形成更具韧性与普惠性的价值型医疗模式。
11. AI(人工智能)/ML SaMD行动计划的发布与行业启示
2021年，FDA发布《人工智能与机器学习软件即医疗器械（AI/ML SaMD）行动计划》，在美国人均医疗支出已攀升至14,204美元、占GDP近19%的背景下，为数字健康产品设定了清晰的合规要求：所有将AI/ML算法用于诊疗的软件，必须在上市前提交算法的训练数据来源、筛选标准和验证流程，并按照业界最佳实践保证模型透明可解释，避免成为“黑箱”；上市后，还要借助真实世界数据持续监测算法表现，一旦发现性能偏差或安全隐患，必须及时向FDA报告。同时，所有软件更新与模型迭代都要事先评估网络安全与数据隐私风险，并制定完善的应急预案。
行业领军企业已开始落实这些新规：赛尔疗法（Pear Therapeutics）的处方数字疗法 reSET-O 会实时反馈患者使用和疗效数据，以便算法自动优化治疗方案；螺旋健康（Propeller Health）在哮喘与 COPD 监测平台中公开了其传感器数据采集和模型验证流程，并持续利用真实世界数据提升预测准确度；弗拉特艾伦健康（Flatiron Health）借助覆盖数百家肿瘤中心的临床数据，不断校准其癌症决策支持系统；默沙东（Merck）与 PathAI 合作，将 AI 病理图像分析作为医疗器械产品，每季度向 FDA 上报性能指标与风险评估报告，确保符合隐私和安全标准。
通过这些示范案例，FDA的行动计划不仅为数字疗法、可穿戴设备和远程诊疗等新兴技术提供了明确的“安全通道”，也推动行业在算法全生命周期内保持高度关注、持续优化，从而为临床环境中的安全与有效提供了坚实保障，并为全球数字健康监管树立了标杆。
12.结语
美国医疗体系不断在制度和技术之间寻找平衡，从最初的按项目付费到预付费试水，再到DRG分组付费与审评提速的接连推进，每一次改革都在实地检验与迭代中渐次完善。
数字健康和人工智能/机器学习软件即医疗器械（AI/ML SaMD）的出现，为这场持续变革注入了新的活力。
当技术真正进入社区诊所与家庭诊疗，我们感受到的不仅是效率的提升，更是满足了每位患者对便捷、可及与安全的渴求。
正如贾格·辛在《未来医疗》中所言：“医疗不再是一系列离散的诊疗事件，而应当无缝融入人们的日常生活。”
与此同时，随着中国进入深度老龄化阶段，居民卫生费用持续攀升，医药医疗行业迎来长期稳定增长的确定性机遇。
只有当政策与技术在落地后持续收集真实世界数据和使用者反馈，让改革不止于概念，才能让成本更可控、效率更高、机会更公平。
另一方面，制药行业在这场变革中既是推动者也是受益者。
那些构筑起深厚护城河的企业，不仅凭借研发和渠道优势稳固市场地位，更在主流思路趋于保守时，运用逆向思维抢先布局：当众人还在观望支付模式时，他们已提前策划慢病管理；当监管加速引发焦虑，他们已参与AI/ML SaMD规则的制定；当数字健康成为热点，他们已深入真实世界研究以验证疗效。
正是这种“以护城河为基石、以逆向思维为利器”的战略，让他们在风云变幻中始终领先，为整个医疗生态提供了持续动力。
面向未来，基因编辑、合成生物学等前沿技术的加入，将进一步推动医疗创新。
但无论技术多么惊艳，真正的成功源于从社区到政策制定层的全面联动，每一次改革都能在基层诊所生根，每一项技术都能在家庭医疗开花，患者的需求始终被置于首位。
唯有如此，医疗改革才能在平衡中焕发永续活力，让“以患者为中心”的理想真正落地，为全社会带来可触可感的健康福祉。
研究：戚天聪、戚天朗
编辑：莫鑫、刘紫琪
审核：莫小城
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